7岁的小女孩卢娜来自俄罗斯圣彼得堡，四年前被确诊为急性B淋巴细胞白血病。在经历了“化疗—复发—造血干细胞移植—再次复发”几度波折后，走投无路的卢娜父母将生的希望寄托在中国，不远万里来到我校二附院求医。今年6月，卢娜在我校二附院血液内科接受了嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，经过术后复查追踪，目前卢娜的白血病病情稳定，处于完全缓解状态。
晴天霹雳，患了大病年，卢娜出生在俄罗斯圣彼得堡。年12月，年仅3岁半的卢娜在治疗骨折术后发热时意外发现患有急性B淋巴细胞白血病。
年确诊后，卢娜开始接受化疗，效果不错，病情稳定下来；但是仅仅过了2年半多时间，白血病就复发了，卢娜紧急接受了母亲的半相合造血干细胞移植。没想到，移植手术4个月后，年3月，卢娜的白血病再次复发。
这一次复发后，医院接受了当今世界上最先进的免疫靶向治疗——双向单克隆抗体（CD19/CD3）治疗，可这种治疗给卢娜带来非常严重的毒副作用，肺损伤使她一度呼吸衰竭，而且骨髓中的白血病细胞也始终未能清除，这让原定3个疗程的治疗只进行了一半就不得不中断。
互联网上找神医卢娜的病情持续恶化，已危及生命。卢娜的爸爸开始通过网络为女儿寻找生命的希望。
今年4月，卢娜爸爸在clinicaltrial.gov（美国临床试验数据库）上发现了中国的我校二附院CAR-T临床研究注册信息，抱着尝试的心态，他向该项临床研究项目负责人、二附院血液内科主任翟志敏教授发电子邮件求助：请求将他的女儿卢娜加入CAR-T细胞治疗临床研究组治疗对象。
“经过电子邮件的反复沟通，我对卢娜的病情有了系统了解，她的病情适合接受CAR-T细胞免疫疗法。”翟志敏评估后接受了卢娜爸爸的请求。
今年5月底，卢娜一家踏上异国求医路。
来到我校二附院后，经过进一步检查和评估，翟志敏很快为卢娜制定了详细的治疗方案。
6月4日，首次抽血进行T细胞分离培养；6月18日，第一次CAR-T细胞回输；6月20日，第二次CAR-T细胞回输……回输后第15天，卢娜接受了骨髓穿刺检查，结果显示其体内的白血病细胞为零，被判定为“完全缓解”。
第一阶段的治疗完成后，由于病情稳定，卢娜的家人决定带她回国修养一段时间。上个月，医院接受了骨髓穿刺检查，病情稳定。11月4日，卢娜回到中国进行复查，结果仍然显示为白血病“完全缓解”。
这样的情形让卢娜的父母和翟志敏都感受到更大的希望与动力，“我让她明年2月再来复查一次，必要时可以再做一次CAR-T治疗。”翟志敏解释说，虽然目前卢娜的病情已经“完全缓解”，但不等于白血病已经被治愈，她还需要接受长期的复查、病情追踪，只有当分子学缓解时间达到5年以上，才会提示有“治愈”的可能。
相关资料：CAR-T，全称是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，被称为肿瘤细胞的克星。与传统治疗方法不一样的是，CAR-T疗法的基本原理是利用病人自身的免疫细胞来清除肿瘤细胞，是细胞疗法，而不是使用药物。
CAR-T治疗首先要提取患者外周血中的T细胞，然后在实验室内进行基因工程修饰，大规模扩增后再回输到患者体内。此时，被重新编码的T细胞能获得特异性识别和攻击杀伤肿瘤细胞的能力，尤其对白血病细胞有很强的识别能力，如“细胞导弹”，能精确“点射”白血病细胞，但又不会伤及正常细胞。CAR-T治疗在急性白血病和淋巴瘤的治疗上已经显示出显著的疗效，被认为是目前最有前景，可以改变未来的肿瘤治疗模式之一。
由于CAR-T疗法尚处在临床试验阶段。目前，已有17位患者在我院接受了CAR-T治疗，其中最小的4岁，最大的70岁。
来源：安医大二附院
版式：王晶晶
审稿：惠继荣
